近日，全球首个通用型AI辅助药物正式获批上市，该药物突破了传统罕见病药物单病种适配的研发局限，可针对多种罕见病实现精准靶向治疗，填补了罕见病领域广谱精准治疗方案的空白。
据研发团队介绍，这款通用型AI辅助药物的研发依托多模态大模型对超过10万种罕见病致病靶点、千万级化合物分子结构及海量临床诊疗数据的深度学习训练，突破了传统药物研发“一药一靶”的固定逻辑。AI系统能够自动识别不同罕见病共通的致病蛋白折叠异常、信号通路紊乱等核心病理机制，自动匹配对应的分子作用位点，实现单类药物分子对多种不同罕见病致病靶点的精准结合，从根源上阻断疾病进展。
临床数据显示，该药物目前已在21种涵盖神经系统、代谢系统、血液系统的罕见病适应症中展现出明确治疗效果，针对法布雷病、遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性、庞贝病等此前缺乏有效治疗手段的罕见病，患者接受治疗后关键病理指标改善率平均超过72%，相较传统单靶点罕见病药物，整体应答率提升近40%，同时不良反应发生率降低35%，能够显著改善罕见病患者的长期生存质量。
业内专家表示，通用型AI辅助药物的获批是生物医药产业与人工智能技术深度融合的里程碑式突破。过往罕见病药物由于受众群体小、研发成本高、周期长，大量罕见病始终面临“无药可用”的困境，单药平均研发成本往往超过十亿元，研发周期长达10年以上。而通过AI技术赋能通用型药物研发，能够将适配新适应症的研发周期从数年压缩至3-6个月，单适应症研发成本降低90%以上，未来有望覆盖超过百种罕见病的治疗需求，大幅降低罕见病患者的用药负担，让更多罕见病群体能够获得可及、有效的精准治疗方案。
据透露，该药物获批后将首先针对已完成临床验证的适应症启动临床应用，研发团队也将持续依托AI系统拓展更多罕见病适应症适配，同步启动针对常见慢病、恶性肿瘤等领域的通用型AI辅助药物研发管线，探索人工智能技术在更广医药领域的应用价值。
